基因治疗首次恢复老鼠听力
2023-05-31 06:20:16 科技日报
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实验室意图。图片来源：《分子疗法》网站
科技日报记者 刘霞
美国科学家在最新一期《分子疗法》杂志上撰文指出，他们最近开发出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因疗法，恢复了老年动物模型的听力，最新方法有望应用于人类。
到2050年，预计每10个人中就有1人罹患某种形式的听力损失。在全世界数亿听力损失病例中，遗传性听力损失往往最难治疗。助听器和人工耳蜗的缓解作用有限，但目前没有任何可用的治疗方法来逆转或预防这类遗传疾病，这促使科学家评估基因疗法以用作替代解决方案。
近年来，基因治疗中使用的最有前途的工具之一是腺相关病毒（AAV）载体。尽管这一方法已经恢复了患有遗传缺陷的新生动物的听力，但该载体尚未在完全成熟或衰老的动物模型中证明其能力。由于人类天生耳朵发育完全，在利用这一方法对罹患遗传性听力损失的人类进行干预测试之前，证明该载体的能力很有必要。
在最新研究中，美国麻省眼耳科医院的科学家开发出了一款成熟的小鼠模型，首次在老年动物模型上成功证明了AAV的功效。该模型拥有一个类似于TMPRSS3人类基因出现问题的突变，TMPRSS3基因出现缺陷通常会导致人渐渐失去听力。
研究人员表示，病毒介导的基因疗法，无论是单独使用还是与人工耳蜗相结合，都有可能治疗遗传性听力损失。
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